Après plusieurs décennies de recherche, le critère «qualité de vie liée à l'état de santé» est probablement à la croisée des chemins dans le domaine de l'évaluation thérapeutique. Il s'intègre dans le cadre plus large des «Patient-Reported Outcomes». En effet, l'évaluation par le patient lui-même de l'efficacité et de la tolérance des médicaments dans un nombre croissant de pathologies, notamment chroniques, apparaît essentielle.
L'introduction précise et justifie les situations et pathologies dans lesquelles la mesure de la qualité de vie apporte une information qui ne peut être mesurée correctement par les critères d'évaluation habituels cliniques, biologiques ou physiologiques. La première partie du livre, rapporte l'état de la science quant à la définition et au développement des questionnaires de qualité de vie et des «Patient-Reported Outcomes». Elle précise les nécessités de l'adaptation culturelle et de la validation psychométrique des questionnaires dans le cadre d'essais cliniques internationaux. Elle rapporte les recommandations pratiques d'un groupe de travail multidisciplinaire (ERIQA : «European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment») sur la mesure de ces critères dans les essais cliniques. L'application de ces concepts est illustrée dans le domaine de la pathologie rhumatologique, par une revue des questionnaires génériques et spécifiques disponibles, et dans la pathologie pneumologique.
La deuxième partie confronte les arguments des acteurs impliqués dans l'enregistrement du médicament : industriels, et représentants des Agences française et européenne (AFSSAPS, EMEA), et de la FDA américaine. Elle permet de mieux cerner les conditions dans lesquelles les autorités d'enregistrement peuvent accepter les études de qualité de vie.
La lecture du livre laisse entrevoir, dès maintenant, une place centrale du patient dans les prises de décision thérapeutique. En dépit de leur approche parfois différente, tous les auteurs du livre emploient un même mot : celui de rigueur (méthodologique, logistique, d'analyse et d'interprétation). C'est à cette exigence que le critère qualité de vie gardera toute sa crédibilité scientifique.
