Les maladies neuromusculaires, et la première d'entre elles à avoir été décrite, la myopathie de Duchenne de Boulogne, ont été l'objet de nombreuses recherches qui ont modifié leur compréhension et leur abord thérapeutique. L'origine génétique de cette maladie, en particulier, a pu être appréhendée dans le détail même si beaucoup reste à comprendre.
Parallèlement, et de manière complémentaire, la prise en charge des malades s'est améliorée. On vit désormais mieux, plus longtemps, et dans un environnement plus favorable bien que tous les obstacles ne soient pas encore levés. Le patient est désormais abordé dans sa globalité.
L'intégration scolaire, la cohésion familiale et une attitude positive face à la myopathie sont aussi des facteurs d'amélioration dont les praticiens de terrain sont les témoins au quotidien.
Malgré tout, les traitements restent palliatifs. De nombreux espoirs se portent sur les thérapeutiques modernes, à visée curative, qui sont encore au stade de l'expérimentation et commencent à peine à sortir des laboratoires de recherche.
Sur l'ensemble de ces questions, les 15e Entretiens de l'Institut Garches se proposent de faire le point et d'ouvrir le débat, forts de l'expérience acquise par l'hôpital Raymond Poincaré pour la prise en charge de ces malades, et par l'Association Française contre les Myopathies (AFM), associée à l'organisation de cette manifestation.
